Příběh malého Martina, který díky veřejné sbírce podstoupil život zachraňující genovou terapii ve Francii, přinesl v roce 2023 nejen naději, ale i zviditelnil překážky, kterým čelí mnoho dalších pacientů s vzácnými nemocemi. Tyto onemocnění, často genetického původu, postihují méně než pět lidí z deseti tisíc a významně ovlivňují kvalitu života nebo ji přímo ohrožují. Navzdory závažnosti této problematiky zůstává přístup k zahraničním klinickým studiím pro mnoho z nich nedosažitelný.
Hlavním problémem je složitý proces zapojení do zahraničních studií. Pacienti musí často začít u svého lékaře nebo z vlastní iniciativy, což mnohé odradí ještě před prvním krokem. Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) sice nabízí pomoc, ale konkrétní registrace je třeba hledat na mezinárodních platformách jako ClinicalTrials.gov, které nejsou jen v angličtině, ale často i obtížně přístupné co do orientace.
Iniciativa a individuální kontakt s farmaceutickými firmami či výzkumnými institucemi skrývá další překážky, zejména pokud jde o jazykovou vybavenost a rozsáhlé administrativní požadavky. Jen málo pacientů projde tímto procesem úspěšně, přestože samotná účast na klinických studiích bývá díky financování zadavatelů zdarma.
Předsedkyně České asociace pacientů se vzácným onemocněním (ČAVO) Anna Arellanesová navrhuje, že by bylo žádoucí zavést jednodušší přístup ke studiím, včetně podpory odborníka, který by pacienty provázel složitým byrokratickým procesem. Kromě toho zůstávají finanční zátěže na pacientových bedrech, včetně cestovních výdajů a ubytování, což zatěžuje i jejich finanční rozpočet.
SÚKL již jedná s pojišťovnami o možnosti úhrad těchto nákladů, což by mohlo situaci částečně zlepšit. Prozatím však zůstává léčba v zahraničních studiích dostupná pouze pro několik vyvolených, zatímco ostatní musí nadále bojovat se složitou administrativou a finančními nástrahami.
Přestože Martinův úspěch vzbuzuje naději, tisíce dalších stále hledají svou cestu ke zlepšení života. Je nutné, aby se proces zapojení do klinických studií stal přístupnější, a tím zajistil pomoc dalším potřebným pacientům.
